Открит е метод за пълно излекуване от ХИВ-инфекция
Изследователи от Медицинския център към Университета на Небраска (The University of Nebraska Medical Center -UNMC) и Медицинския колеж Люис Катц към Университета Темпъл (Lewis Katz School of Medicine at Temple University) в САЩ са успели да излекуват мишки от ХИВ-инфекция (HIV – Human Immunodeficiency Virus, „човешки имунодефицитен вирус“) с помощта на комбинация от антиретровирусна терапия и редактиране на генома. Учените планират за година да подобрят резултатите си и да пристъпят към експерименти с хора. Статия за изследванията им е публикувана в списание Nature Communications.
От началото на 80-те години на миналия век досега СПИН е отнел живота на около 35 милиона души. Носителите на ХИВ днес са около 37 милиона. Научните изследвания позволиха да се създадат препарати, които са способни да държат заболяването под контрол, но лекарство, които веднъж завинаги да избавят пациента от тази инфекция все още няма.
Понастоящем за борба с ХИВ се използва антиретровирусна терапия (АРТ) . Препаратите подтискат репликацията на вируса, но не могат да го изкарат напълно от организма. Налага се пациентите да бъдат лекувани чрез АРТ пожизнено. Въпреки че благодарение на терапията пациентите с ХИВ живеят, толкова колкото и хората без вирус, използването на АРТ предизвиква странични ефекти и изисква много строг режим за прилагане на лечението. Човешкият имунодефицитен вирус поразява клетките на имунната система, имащи на своята повърхност рецепторите CD4, а също така и Т-лимфоцитите. ХИВ навлиза в здравите клетки и ги изменя по такъв начин, че те прекратяват да се борят с болестта и започват да доставят на вируса хранителни вещества, необходими за по-нататъшното му размножаване.
Учените предположили , че от вируса организмът може да се избави с помощта на технологията за редактиране на генома CRISPR-Cas9. Те разработили двустепенна методика за борба с ХИВ. В изследването си те използвали седем мишки, на които присадили стволови клетки от кръвта на човек и ги заразили с вируса.
През първият етап, в течение на един месец , се използвали антиретровирусни препарати в микроскопически мазни балончета с помощта на които лекарството се доставяло направо до клетките. Когато количеството на копия на вируса паднало до минимума, учените използвали технологията за редактиране на генома CRISPR-Cas9, като изрязали ДНК-то на ХИВ от генома на клетката.
Опитите за използване на CRISPR-Cas9 без АРТ не се увенчала с успех. Т-лимфоцитите загивали в същата степен, както при не получилите лечение шест мишки от контролната група. Вирусното натоварване също не намалявало.
На изследователите им се отдало напълно да избавят от ХИВ-инфекцията само две мишки. Процентът на оздравелите засега не е висок, но изследователите акцентират вниманието на това, че те са още в началото на пътя си и в перспектива разчитат да достигнат много по-сериозни резултати.
„Нашето изследване показва, че при последователно използване на АРТ и редактиране на генома може да се отстрани ХИВ от клетките и органите на животните – казва водещият автор на изследването Камел Халили – Основният извод от нашата работа е че за създаване на ефективно лечение на ХИВ-инфекцията се изисква използването на CRISPR-Cas9, съвместно с антиретровирусната терапия. В течение на една година ние планираме да пристъпим към експерименти с маймуни, а възможно даже и с хора”.
Засега не е известно дали Управлението за контрол на хранителните продукти и медикаменти на САЩ (FDA) ще даде разрешение за провеждането на експерименти с хора. Но случаи, когато FDA е давало разрешение за използването на CRISPR-Cas9 на хора вече има. Например, методът е бил одобрен за експериментално лечение на сърповидно-клетъчна анемия и детска слепота.
Досегашните експериментални лечения на ХИВ бяха свързани с пресаждането на стволови клетки от костен мозък. През пролетта на 2019 година стана известен факта, че британец напълно се е избавил от вируса, ставайки втория човек в света излекувал се от ХИВ-инфекция.
Мъжът разбрал за диагнозата си през 2003 година. През 2012 при него се развил лимфом на Ходжкин – злокачествено заболяване, започващо с образуване на клетъчни струпвания (грануломи), съдържащи гигантските клетки на Reed-Sternberg в лимфните възли. През 2016 година състоянието му било толкова тежко, че последния му шанс бил в присаждането на стволови клетки от костен мозък.
Донор станал човек с генетическа мутация CCR5 delta 32, даваща устойчивост към ХИВ.
Преди 18 месеца пациентът се отказал от антиретровирусната терапия. И до този момент високо чувствителни тестове за откриване на ХИВ не откриват никакви следи от вируса в неговата кръв.
Но повечето специалисти смятат, че такова лечение не е целесъобразно за всички заразени с ХИВ. Това е скъпа, сложна и рискована процедура, която освен всичко останало изисква избор на подходящ донор, което си е доста проблематично.
Освен това учените не са уверени, че причината за излекуването е в защитаващата от ХИВ мутация. Те предполагат, че избавянето от вируса може да се дължи на работата на имунната система, стремяща се на се освободи от трансплантанта.
