С какво чудесата в генното инженерство ще помагат в медицината на бъдещето – Част 2
Продължаваме публикуването на едни от най-впечатляващите постижения на генното инженерство, постигнати в последните две години с опитни животни. Много е вероятно в близко бъдеще това да се случи и в хуманната медицина, с което ще се решат едни от най-важните проблеми, стоящи пред съвременното здравеопазване.
Чудо №5 Лечение на наследствени болести
Едно на всеки 100 деца се ражда с мутации, наследени от родителите и водещи до тежки заболявания. Дистрофията на Дюшен, муковисцидозата и още близо 7000 синдрома могат да бъдат излекувани с помощта на генната терапия, като за това трябва да се поправи един единствен ген. Досега са проведени близо 3 000 експеримента с опитни животни. И всяко ново изследване е надежда за излекуване на много болни хора. Например, преди година учени от Харвард успяха да защитят мишки от вида глухота, която е имал Бетховен. Те са създали генна терапия , която поправя мутациите в гена ТМС1. А през 2020 година професорът от Тел-Авивския университет Карен Аврахам и неговите колеги са разработили метод за лечение на рядък вид глухота, свързана с гена SYNE4.
Наскоро екип от учени от Мюнхенския център за изследване на сърдечно-съдовата система са успели да се справят с миодистрофията на Дюшен при свине, а по-ранни успешни опити са били правени с мишки и кучета.
Чудо №6 Връщане на зрение
Можем ли да се лишим от зрение, а след това отново да прогледнем? Молекулярните биолози от Австралийския център за очни изследвания са успели да направят това чудо с мишки. През 2020 година те за пръв път възстановиха зрителния нерв, който отговаря за постъпването на сигнали от видяното от очите в мозъка.
„С помощта на генната терапия ние доставихме протеина протрудин в повредената част на нерва – разказва за разработената технология ръководителят на изследването Веселина Петрова, молекулярен биолог от Австралийския център за очни изследвания– В перспектива по подобен начин ще може да се защитават невроните на ретината от умъртвяване, а също така ще могат да се възстановяват. Но за тази цел ще трябва още много експерименти и да се разбере дали тази терапия работи вътре в организма на човек“.
Преди месец американски биолози съобщиха за нов пробив в тази област. Те са успели да върнат остротата на зрението на възрастни и травмирани мишки, заставяйки глаукомата на невроните на ретината да регенерира. Била е използвана технология за частично репрограмиране. В очите на гризачите са били вкарани вирусни вектори на Яманаки, които са възстановили загубената работоспособност на невроните. Клетките „помнят“ какъв набор от белези съответства на тяхната младост и под въздействие на генната терапия могат да си върнат „заводските“ настройки.Един от първите разработил технология за подмладяване е нобеловият лауреат Шиня Яманаки. Още през 2006 година той е открил 24 фактора, необходими за превръщането на „възрастните“ клетки в стволови. В своите опити с мишки той е успял да удължи живота на мишките с 50%.
Чудо №7 Да отслабнем и да натрупаме мускулатура
Един от основните проблеми на развитите страни е наднорменото тегло, но той може би ще бъде победен в близките години. Преди половин година екип от молекулярни биолози от САЩ и Южна Корея съобщиха за успешна проверка на методика, с помощта на която те са се преборили с екстремално напълняване при мишки и са излекували последствията от остеоартрит. Генната терапия е позволила на свръхдебелите мишки да отслабнат без диета и да ги защити от развитието на възпаления. Повишавайки активността на гена FST, който отговаря за изработването на фолистатин, учените са успели да намалят концентрацията на глюкозата и инсулина в кръвта на гризачите и да намалят много от хормоните и протеините, които са свързани с надебеляването и системните възпаления. Естествено, че при хората тази технология също би трябвало да проработи.
Чудо №8 Хора с поправени гени
По принцип първият бум в генната медицина е от края на миналия век. През 1990 година в САЩ е било излекувано петгодишното момиченце Ашанти де Силва, което е станало първият в историята човек излекуван с помощта на генна терапия. Доктор Френч Андерсън я е излекувал от синдрома на тежък комбиниран имунодефицит. Такива деца с мутации в гена ADA трябва да живеят в стерилна среда, защото всяка инфекция за тях може да е смъртоносна. Експерименталното лечение се състояло от вземане на кръв от детето, филтриране на клетките и смесването им с генетично променен ретровирус, носещ гена ADA. Клетките се размножавали в продължение на 10 дена, а след това отново били вкарани в Ашанти. Като резултат тя започнала да живее съвсем нормален живот. След този случай учените направили множество открития в генната терапия , но през 1999 година смъртният случай с доброволеца Джес Гелсингър, който починал в резултат на много силен имунен отговор от лечебен препарат на основата на аденовирусен вектор, изследванията в тази област намалели. През 2002 година две деца във Франция, които се лекували от имунодефицит с методите на генната терапия, са развили състояние, подобно на левкимия. Така завършил първият бум в генното инженерство.
За радост се случи и втори бум. Понастоящем съществуват повече от 30 препарата на основата на клетки и тъкани на човек, които благополучно са преминали през клинични изпитвания и са получили разрешения за продажба от регулиращите органи в САЩ, ЕС, Япония , Южна Корея. Сред тях са средства против хемофилия, спинална мускулна атрофия, амавроза на Лебер, онкологични заболявания. Повечето от тези препарати за клетъчна терапия са предназначени за лечението на тежки заболявания, с които традиционната медицина не може да се справи.
Чудо №9 Редактиране до раждането
Човечеството не губи надежда да се излекува от всички болести и да увеличи продължителността си на живот, подобно на опитните животни. Понастоящем са готови и изпробвани на животни технологии за редактирането на генома на човек на стадий на най-първата клетка – зиготата, благодарение на които може да се избегнат наследствена глухота, джуджешки ръст и ХИВ ( при деца, родени от ХИВ инфектирана майка с множествена лекарствена резистентност ). Но използването на тези технологии предизвиква особено остри спорове сред учените, политиците и гражданското общество, и в момента има строга забрана от правителствата на много страни за тяхното използване. През 2018 година китайският изследовател Хъ Цзянкуей тайно е „изчистил“ от ХИВ две момиченца-близначки Лулу и Нана, за което той получи освен изключително острите критики от научния свят заради непредсказуемите последствия, и три години затвор с глоба от 3 милиона юана.
Чудо №10 Свръхспособности
Не е изключено, че благодарение на генното инженерство, човек ще може да придобива определени свръхспособности, например суперзрение. В свои експерименти китайски учени са успели да постигнат това. Те са успели да накарат мишки да виждат инфрачервена светлина, съхранявайки обичайното си зрение. Благодарение на инжекция гризачите са получили „очила за нощно виждане“, но без нарушение на комфорта им. Това е станало възможно чрез въвеждане на наночастици в очните ябълки на мишките, които са свързани с ретината.
